由于TSC1和TSC2蛋白參與調(diào)節(jié)哺乳動物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)激酶活性，因此考慮應(yīng)用雷帕霉素治療TSC。雷帕霉素屬于大環(huán)內(nèi)酯類抗生素，因抑制mTOR活性、參與調(diào)節(jié)細(xì)胞生長用于抗真菌治療，在器官移植術(shù)后也作為免疫調(diào)節(jié)藥物應(yīng)用。
抗癲癇治療，早期控制癲癇發(fā)作有助于預(yù)防繼發(fā)的癲癇腦病和認(rèn)知行為損害，嬰兒痙攣癥的治療推薦個體化用藥方案，研究顯示氨己烯酸對73%的TSC嬰兒痙攣癥患者有效，TSC相關(guān)癲癇可能對多種抗癲癇藥效果不佳，部分小樣本研究顯示外科手術(shù)治療可達(dá)到滿意效果。
腎血管平滑肌脂肪瘤，腫瘤直徑大于3.5cm～4.0cm時易發(fā)生出血而出現(xiàn)疼痛，此時有干預(yù)指征，可行腎動脈栓塞或腎部分切除術(shù)。部分研究也證實mTOR抑制劑對腎血管平滑肌脂肪瘤有效，但FDA尚未批準(zhǔn)此適應(yīng)證。
肺淋巴管肌瘤病多見于育齡婦女，提示雌激素可能參與刺激肺部平滑肌細(xì)胞生長。孕酮激素治療和/或卵巢切除術(shù)可減少雌激素產(chǎn)生，但治療效果個體差異較大。也有研究顯示mTOR抑制劑對肺淋巴管肌瘤病有效，同樣FDA也尚未批準(zhǔn)此適應(yīng)證。
其他對癥治療包括脫水降顱壓，腦脊液循環(huán)受阻可行手術(shù)治療，面部皮脂腺瘤可整容治療。